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全球首次发现帕金森病新治疗靶点,中国团队成果引领突破

导读:近年来,帕金森病作为一种常见的神经退行性疾病,已成为全球健康领域面临的重要挑战。随着病患人数的持续增加,科研人员对该疾病的深入研究变得愈加紧迫。近期,复旦大学附

近年来,帕金森病作为一种常见的神经退行性疾病,已成为全球健康领域面临的重要挑战。随着病患人数的持续增加,科研人员对该疾病的深入研究变得愈加紧迫。近期,复旦大学附属华山医院的郁金泰教授团队历时五年,终于在全球首次发现了帕金森病的全新治疗靶点FAM171A2。这一科研突破不仅为帕金森病的早期干预提供了希望,更有望延缓该病的进展,为全球患者带来新的治疗前景。

帕金森病,作为继阿尔茨海默病之后的第二大常见神经退行性疾病,已经严重影响了无数人的生活质量。据世界卫生组织预测,到2040年,全球帕金森病患者的数量将突破1300万,而我国的患者数量已经占据了全球的一半。尽管目前已有针对症状的治疗方法,但这些方法并不能阻止疾病的进一步恶化,仍需找到更具针对性的治疗手段。

 

帕金森病的病理机制一直是科学家们关注的焦点。病理性α-突触核蛋白被认为是导致帕金森病的主要致病蛋白,它在神经元中异常聚集,进而破坏神经功能,导致神经元死亡。更为严重的是,这些聚集的蛋白质不仅仅局限于局部,还会像种子一样向周围的正常神经元传播,形成恶性循环。其传播过程导致的多巴胺能神经元死亡,是帕金森病出现运动症状的直接原因,而随着病情的进展,认知障碍等非运动症状也会相继出现。阻断病理性α-突触核蛋白的传播过程,可能是延缓病程发展的关键。

经过多年的潜心研究,郁金泰教授团队成功发现了FAM171A2这一新型蛋白质,它与病理性α-突触核蛋白密切结合,促进了后者在神经元间的传播。此次发现,首次揭示了FAM171A2在帕金森病进程中的重要作用,标志着帕金森病治疗的新纪元。通过靶向FAM171A2进行干预,有望在疾病的早期阶段、前驱期及临床期有效阻断α-突触核蛋白的传播,从而延缓疾病的进展。这一突破性成果为开发新的药物提供了崭新的思路,也为全球帕金森病患者带来了前所未有的希望。

 

科学家们已经开始为这一发现申请国际专利,并计划进一步开发基于FAM171A2靶点的小分子药物、抗体以及基因治疗手段。预计这些治疗方法将在未来几年内进入临床前研发阶段,并逐步推进至临床试验,为帕金森病患者提供更多的治疗选择。

帕金森病的早期症状常常包括静止性震颤和动作迟缓。震颤通常出现在手部,表现为类似数钱或搓药丸的动作,且震颤频率和幅度不一。而动作迟缓则表现为日常生活中,诸如行走、起床等自主运动的明显减慢。此类症状的出现往往意味着患者的神经系统已经受到损害。除了这些典型的运动症状,帕金森病患者还可能伴随有嗅觉失灵、情绪低落、焦虑等非运动症状,这些都使得帕金森病的早期诊断更加复杂。

 

目前,关于帕金森病的预防尚无确凿的方法,但一些研究表明,保持良好的生活习惯有助于减少患病风险。适量运动、保持愉快心情、合理饮食等都是有益的措施。早期发现症状并及时就医,也是控制病情的关键。

郁金泰教授团队的这项研究成果,不仅在学术上具有重要意义,也为帕金森病的临床治疗带来了新的曙光。随着这一突破性发现的不断深化,我们有理由相信,未来帕金森病的治疗将不再仅限于缓解症状,而是有望实现更为有效的干预,甚至延缓疾病的进程,为患者带来更长久的健康生活。

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